Đoạn Video
Ảnh
Hoa Kỳ ngày nay
Thành viên nổi tiếng
Bệnh nhân ung thư trước đây không thể chữa khỏi đang chứng kiến những kết quả đáng kinh ngạc nhờ một phương pháp điều trị tiên phong mới vừa hoàn thành các thử nghiệm ban đầu. Liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới có tên là BE-CAR7, và đang được thử nghiệm trên trẻ em và người lớn mắc bệnh bạch cầu thể ác tính.
Bệnh nhân đầu tiên được điều trị là Alyssa Tapley, hiện 16 tuổi. Tapley, đến từ Leicester, Anh, được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào T vào tháng 5 năm 2021. Ung thư của cô bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn là hóa trị và ghép tủy xương, điều này đúng với khoảng 20% trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh này. Gia đình cô bé về cơ bản đã hết lựa chọn khi thử nghiệm lâm sàng được đề xuất.
Tapley cho biết trong một tuyên bố : “Tôi quyết định tham gia nghiên cứu vì tôi cảm thấy rằng, ngay cả khi nó không hiệu quả với tôi, nó vẫn có thể giúp ích cho người khác” .
Phương pháp điều trị BE-CAR7 là một quy trình gồm nhiều bước được phát triển bởi các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) và University College London.
Các tế bào bạch cầu khỏe mạnh của người hiến tặng trước tiên được biến đổi để trở nên "phổ quát" bằng cách loại bỏ các thụ thể bề mặt và vô hiệu hóa bằng cách loại bỏ một dấu hiệu miễn dịch gọi là CD7. Điều này ngăn hệ thống miễn dịch của người nhận tiêu diệt các tế bào mới.
Sau đó, một protein bề mặt khác gọi là CD52 được loại bỏ. Điều này giúp che giấu các tế bào của người hiến khỏi các loại thuốc ức chế miễn dịch mạnh được dùng cho bệnh nhân.
Cuối cùng, một chuỗi DNA mới được thêm vào tế bào thông qua một loại virus đã được biến đổi, cho phép các tế bào sản xuất thụ thể kháng nguyên khảm (CAR). Đây là vũ khí bí mật cho phép các tế bào hiến tặng nhắm mục tiêu vào các tế bào T ung thư bên trong cơ thể bệnh nhân. Phương pháp điều trị bằng tế bào CAR-T đặc biệt hứa hẹn đối với bệnh ung thư máu.
Những tế bào được thiết kế hoàn hảo này sau đó được cấy vào bệnh nhân, hy vọng chúng sẽ tiêu diệt tế bào ung thư và làm chậm sự phát triển của chúng. Thời gian lý tưởng là bốn tuần, sau đó bệnh nhân có thể được ghép tủy xương để tái tạo hệ miễn dịch.
Trong trường hợp của Tapley, điều đó đã hiệu quả. Cô ấy lần đầu chia sẻ câu chuyện của mình vào năm 2022, nhưng kể từ đó, căn bệnh ung thư của cô vẫn chưa được phát hiện và cô đã có thể tận hưởng cuộc sống trở lại.
Tôi đã đi thuyền buồm, dành thời gian xa nhà để tham gia Giải thưởng Công tước xứ Edinburgh, nhưng ngay cả việc đi học cũng là điều tôi mơ ước khi còn ốm. Tôi không xem nhẹ bất cứ điều gì. Điều tiếp theo trong danh sách của tôi là học lái xe, nhưng mục tiêu cuối cùng của tôi là trở thành một nhà khoa học nghiên cứu và góp phần vào khám phá lớn tiếp theo có thể giúp đỡ những người như tôi.
Tiến sĩ Rob Chiesa, nhà nghiên cứu và cố vấn về ghép tủy xương, cho biết thêm: "Thật khó tin khi chứng kiến Alyssa ngày càng mạnh mẽ hơn và là minh chứng cho sự kiên trì của cô ấy cũng như sự tận tâm của một đội ngũ nhỏ tại GOSH".
Trong một bài báo và bài thuyết trình mới tại Hội nghị thường niên lần thứ 67 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ, nhóm nghiên cứu đã báo cáo kết quả thử nghiệm giai đoạn 1 của BE-CAR7 trên tám trẻ em và hai người lớn. Kết quả một lần nữa đầy hứa hẹn: 82% bệnh nhân đạt được "thuyên giảm rất sâu" và có thể tiến hành ghép tủy xương, và 64% trong số họ vẫn không có bệnh, một số người trong số họ đã sống được ba năm tại thời điểm này.
Điều quan trọng cần lưu ý là không phải tất cả bệnh nhân ban đầu được tuyển chọn vào thử nghiệm đều sống sót sau điều trị. Có những tác dụng phụ và hệ thống miễn dịch của một người cần một thời gian dài để phục hồi sau khi ghép tủy xương, trong quá trình này cần hết sức cẩn thận để tránh nhiễm trùng.
Giáo sư Waseem Qasim, nhà nghiên cứu chính, cho biết: “Đây là những phương pháp điều trị chuyên sâu và khó khăn – bệnh nhân và gia đình đã rất hào phóng khi nhận ra tầm quan trọng của việc học hỏi càng nhiều càng tốt từ mỗi trải nghiệm”.
Nhưng đối với căn bệnh ung thư hiếm gặp và hung hãn này, nhóm nghiên cứu cho biết phương pháp điều trị này mang lại hy vọng chưa từng có trước đây.
Bác sĩ chuyên khoa huyết học Deborah Yallop cho biết: "Chúng tôi đã chứng kiến những phản ứng ấn tượng trong việc chữa khỏi bệnh bạch cầu tưởng chừng như không thể chữa khỏi - đây là một phương pháp rất hiệu quả".
Các liệu pháp miễn dịch như liệu pháp tế bào CAR-T đã mang tính cách mạng trong điều trị ung thư trong những thập kỷ gần đây. Nhờ thành công của thử nghiệm này, nguồn tài trợ từ thiện đã được cấp để hỗ trợ điều trị cho thêm 10 bệnh nhân.
Trong bình luận gửi tới Trung tâm truyền thông khoa học, Tiến sĩ Tania Dexter, cán bộ y tế cấp cao tại tổ chức từ thiện tế bào gốc Anthony Nolan của Anh – nơi IFLScience đã đến thăm vào năm ngoái – đã phản ứng trước tin tức này.
Kết quả nghiên cứu rất khả quan, với hầu hết bệnh nhân đạt được mức độ thuyên giảm cho phép họ được ghép tế bào gốc. Xét đến việc những bệnh nhân này có cơ hội sống sót thấp trước khi thử nghiệm, những kết quả này mang lại hy vọng rằng các phương pháp điều trị như thế này sẽ tiếp tục tiến bộ và có thể áp dụng cho nhiều bệnh nhân hơn nữa.
Nghiên cứu này được công bố trên Tạp chí Y học New England.
Bệnh nhân đầu tiên được điều trị là Alyssa Tapley, hiện 16 tuổi. Tapley, đến từ Leicester, Anh, được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào T vào tháng 5 năm 2021. Ung thư của cô bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn là hóa trị và ghép tủy xương, điều này đúng với khoảng 20% trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh này. Gia đình cô bé về cơ bản đã hết lựa chọn khi thử nghiệm lâm sàng được đề xuất.
Tapley cho biết trong một tuyên bố : “Tôi quyết định tham gia nghiên cứu vì tôi cảm thấy rằng, ngay cả khi nó không hiệu quả với tôi, nó vẫn có thể giúp ích cho người khác” .
Phương pháp điều trị BE-CAR7 là một quy trình gồm nhiều bước được phát triển bởi các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) và University College London.
Các tế bào bạch cầu khỏe mạnh của người hiến tặng trước tiên được biến đổi để trở nên "phổ quát" bằng cách loại bỏ các thụ thể bề mặt và vô hiệu hóa bằng cách loại bỏ một dấu hiệu miễn dịch gọi là CD7. Điều này ngăn hệ thống miễn dịch của người nhận tiêu diệt các tế bào mới.
Sau đó, một protein bề mặt khác gọi là CD52 được loại bỏ. Điều này giúp che giấu các tế bào của người hiến khỏi các loại thuốc ức chế miễn dịch mạnh được dùng cho bệnh nhân.
Cuối cùng, một chuỗi DNA mới được thêm vào tế bào thông qua một loại virus đã được biến đổi, cho phép các tế bào sản xuất thụ thể kháng nguyên khảm (CAR). Đây là vũ khí bí mật cho phép các tế bào hiến tặng nhắm mục tiêu vào các tế bào T ung thư bên trong cơ thể bệnh nhân. Phương pháp điều trị bằng tế bào CAR-T đặc biệt hứa hẹn đối với bệnh ung thư máu.
Những tế bào được thiết kế hoàn hảo này sau đó được cấy vào bệnh nhân, hy vọng chúng sẽ tiêu diệt tế bào ung thư và làm chậm sự phát triển của chúng. Thời gian lý tưởng là bốn tuần, sau đó bệnh nhân có thể được ghép tủy xương để tái tạo hệ miễn dịch.
Trong trường hợp của Tapley, điều đó đã hiệu quả. Cô ấy lần đầu chia sẻ câu chuyện của mình vào năm 2022, nhưng kể từ đó, căn bệnh ung thư của cô vẫn chưa được phát hiện và cô đã có thể tận hưởng cuộc sống trở lại.
Tôi đã đi thuyền buồm, dành thời gian xa nhà để tham gia Giải thưởng Công tước xứ Edinburgh, nhưng ngay cả việc đi học cũng là điều tôi mơ ước khi còn ốm. Tôi không xem nhẹ bất cứ điều gì. Điều tiếp theo trong danh sách của tôi là học lái xe, nhưng mục tiêu cuối cùng của tôi là trở thành một nhà khoa học nghiên cứu và góp phần vào khám phá lớn tiếp theo có thể giúp đỡ những người như tôi.
Tiến sĩ Rob Chiesa, nhà nghiên cứu và cố vấn về ghép tủy xương, cho biết thêm: "Thật khó tin khi chứng kiến Alyssa ngày càng mạnh mẽ hơn và là minh chứng cho sự kiên trì của cô ấy cũng như sự tận tâm của một đội ngũ nhỏ tại GOSH".
Trong một bài báo và bài thuyết trình mới tại Hội nghị thường niên lần thứ 67 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ, nhóm nghiên cứu đã báo cáo kết quả thử nghiệm giai đoạn 1 của BE-CAR7 trên tám trẻ em và hai người lớn. Kết quả một lần nữa đầy hứa hẹn: 82% bệnh nhân đạt được "thuyên giảm rất sâu" và có thể tiến hành ghép tủy xương, và 64% trong số họ vẫn không có bệnh, một số người trong số họ đã sống được ba năm tại thời điểm này.
Điều quan trọng cần lưu ý là không phải tất cả bệnh nhân ban đầu được tuyển chọn vào thử nghiệm đều sống sót sau điều trị. Có những tác dụng phụ và hệ thống miễn dịch của một người cần một thời gian dài để phục hồi sau khi ghép tủy xương, trong quá trình này cần hết sức cẩn thận để tránh nhiễm trùng.
Giáo sư Waseem Qasim, nhà nghiên cứu chính, cho biết: “Đây là những phương pháp điều trị chuyên sâu và khó khăn – bệnh nhân và gia đình đã rất hào phóng khi nhận ra tầm quan trọng của việc học hỏi càng nhiều càng tốt từ mỗi trải nghiệm”.
Nhưng đối với căn bệnh ung thư hiếm gặp và hung hãn này, nhóm nghiên cứu cho biết phương pháp điều trị này mang lại hy vọng chưa từng có trước đây.
Bác sĩ chuyên khoa huyết học Deborah Yallop cho biết: "Chúng tôi đã chứng kiến những phản ứng ấn tượng trong việc chữa khỏi bệnh bạch cầu tưởng chừng như không thể chữa khỏi - đây là một phương pháp rất hiệu quả".
Các liệu pháp miễn dịch như liệu pháp tế bào CAR-T đã mang tính cách mạng trong điều trị ung thư trong những thập kỷ gần đây. Nhờ thành công của thử nghiệm này, nguồn tài trợ từ thiện đã được cấp để hỗ trợ điều trị cho thêm 10 bệnh nhân.
Trong bình luận gửi tới Trung tâm truyền thông khoa học, Tiến sĩ Tania Dexter, cán bộ y tế cấp cao tại tổ chức từ thiện tế bào gốc Anthony Nolan của Anh – nơi IFLScience đã đến thăm vào năm ngoái – đã phản ứng trước tin tức này.
Kết quả nghiên cứu rất khả quan, với hầu hết bệnh nhân đạt được mức độ thuyên giảm cho phép họ được ghép tế bào gốc. Xét đến việc những bệnh nhân này có cơ hội sống sót thấp trước khi thử nghiệm, những kết quả này mang lại hy vọng rằng các phương pháp điều trị như thế này sẽ tiếp tục tiến bộ và có thể áp dụng cho nhiều bệnh nhân hơn nữa.
Nghiên cứu này được công bố trên Tạp chí Y học New England.
