Bệnh nhân mắc hội chứng Rett tử vong do biến chứng từ liệu pháp gen liều cao

[Màu của em]

Neurogene, công ty công nghệ sinh học, vừa báo cáo một trường hợp tử vong liên quan đến thử nghiệm liệu pháp gen NGN-401 dành cho bệnh nhân mắc hội chứng Rett. Bệnh nhân đã được tiêm liều cao vào ngày 5 tháng 11 và sau đó phát triển các triệu chứng của hội chứng tăng viêm toàn thân, một tình trạng hiếm gặp và đe dọa tính mạng. Hội chứng Rett là một rối loạn thần kinh hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em gái, gây ra các vấn đề nghiêm trọng về phát triển, vận động và...

Đọc bài gốc tại đây