Vắc xin ung thư mRNA cá nhân hóa đạt bước tiến quan trọng

[Chuyên Lão Khoa]

Ngày 19/8/2026, hai hãng dược phẩm và công nghệ sinh học lớn của Mỹ là Moderna và Merck công bố một kết quả đáng chú ý trong cuộc chiến chống ung thư: liệu pháp ung thư mRNA cá nhân hóa V940, kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda, đã đạt kết quả tích cực trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ở bệnh nhân ung thư hắc tố da có nguy cơ cao.

V940 đôi khi được gọi là "vắc xin ung thư", nhưng không phải vắc xin phòng ung thư dành cho người khỏe mạnh. Đây là một phương pháp điều trị dành cho người đã mắc ung thư.

Trong nghiên cứu này, bệnh nhân đã được phẫu thuật loại bỏ khối u. Sau đó, các nhà khoa học phân tích những đặc điểm đột biến riêng của khối u từng người để tạo ra một liệu pháp mRNA được thiết kế riêng cho chính bệnh nhân đó. V940 có thể chứa thông tin của tối đa 34 dấu hiệu đặc trưng của khối u, giúp hệ miễn dịch học cách nhận biết và tấn công những tế bào ung thư mang các dấu hiệu này.

Có thể hiểu đơn giản như sau: Mỗi khối ung thư có một "dấu vân tay" riêng. Các nhà khoa học đọc dấu vân tay đó, tạo một liệu pháp mRNA riêng cho bệnh nhân và dùng nó để giúp hệ miễn dịch nhận ra kẻ thù chính xác hơn.

Trong thử nghiệm pha III INTerpath-001, V940 được sử dụng cùng Keytruda sau khi bệnh nhân ung thư hắc tố đã được phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn khối u. Kết quả được Moderna công bố ngày 19/8 cho thấy sự kết hợp này giúp kéo dài thời gian bệnh không tái phát và không di căn xa tốt hơn so với chỉ sử dụng Keytruda, vốn đã là một phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho nhóm bệnh nhân này.

Kết quả này cũng phù hợp với nghiên cứu pha IIb trước đó. Sau thời gian theo dõi trung vị 5 năm, nhóm sử dụng V940 kết hợp Keytruda có nguy cơ tái phát hoặc tử vong thấp hơn 49% so với nhóm chỉ dùng Keytruda.

Tuy nhiên, con số 49% không có nghĩa là 49% bệnh nhân được chữa khỏi. Đây là mức giảm nguy cơ tương đối giữa hai nhóm bệnh nhân.

Điều đáng chú ý hơn cả là công nghệ mRNA đang tiến thêm một bước từ việc tạo ra những loại vắc xin giống nhau cho số lượng lớn người sang khả năng chế tạo một liệu pháp chống ung thư riêng cho từng bệnh nhân, dựa trên chính đặc điểm của khối u của người đó.

V940 hiện vẫn là liệu pháp đang nghiên cứu và chưa phải thuốc được sử dụng rộng rãi. Merck và Moderna cũng đang nghiên cứu công nghệ này đối với những loại ung thư khác như ung thư phổi không tế bào nhỏ, ung thư bàng quang và ung thư thận. Tuy nhiên một liệu pháp ung thư mRNA được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân đã vượt qua một cột mốc rất quan trọng của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, cho thấy triển vọng sử dụng chính hệ miễn dịch của mỗi người để ngăn ung thư tái phát và di căn sau điều trị.

Nếu những kết quả này tiếp tục được xác nhận và liệu pháp được cơ quan quản lý phê duyệt, đây có thể trở thành một hướng điều trị mới đáng chú ý của y học cá nhân hóa trong cuộc chiến chống ung thư.

Bức tranh tổng quan về các công ty hàng đầu nghiên cứu thuốc chống ung thư như sau:

Tại Hoa Kỳ, Merck, BMS, Johnson & Johnson, Pfizer, Amgen, Gilead, AbbVie và Eli Lilly là những công ty hàng đầu.

Bên ngoài Hoa Kỳ, Roche, AstraZeneca (hợp tác với Daiichi Sankyo), Novartis và BioNTech nắm giữ lợi thế ở cấp độ nền tảng trong ba hướng nghiên cứu mới nổi là ADC, radioligand và mRNA; BeiGene là công ty dược phẩm Trung Quốc duy nhất tham gia vào cuộc đối thoại toàn cầu chính thống về PD-1/BTK.

Dựa trên phân tích cắt ngang ba khía cạnh - doanh thu hàng năm từ mảng kinh doanh ung thư, tầm ảnh hưởng của nền tảng sản phẩm đang phát triển và khả năng thương mại hóa đa quốc gia - ước tính có khoảng 15–25 “công ty dược phẩm chống ung thư có tầm ảnh hưởng toàn cầu”.

Chỉ có 10 công ty nằm trong nhóm nòng cốt. Thị trường thuốc điều trị ung thư toàn cầu ước tính đạt từ 219,5 tỷ USD đến 256,5 tỷ USD vào năm 2025, và 10 công ty này sẽ chiếm tổng cộng từ 60% đến 68% thị phần.